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ApoRisk® Branchennachrichten - Wissenschaft:
BETATHALASSÄMIE
Gentherapie bei Blutkrankheit
Boston/London - Ein junger
Mann mit der erblichen Blutkrankheit Betathalassämie ist anscheinend
erfolgreich mit einer Gentherapie behandelt worden. Bei dieser
Erkrankung bildet der Körper durch einen Gendefekt nicht genug
Hämoglobin, es kommt zu einer Blutarmut. Bei schweren Formen müssen
Patienten lebenslang regelmäßige Transfusionen erhalten, es sei denn,
sie finden einen geeigneten Spender für eine Transplantation von
Blutstammzellen aus dem Knochenmark. Ein internationales Team berichtet
über den Fall im Fachjournal Nature.
Der damals 18 Jahre alte Patient hatte im Juni 2007 gentherapeutisch
veränderte, körpereigene Zellen eingesetzt bekommen. Die Forscher
hatten für die Genmanipulation Lentiviren verwendet, die als Genfähren
in die Zellen dienten. Seit Juni 2008 habe der Patient keine
Bluttransfusion mehr erhalten müssen, schreiben die US-Wissenschaftler
der Harvard-Universität.
Allerdings hat der Einsatz der Lentiviren möglicherweise die Aktivität
des Gens HMGA2 verändert, welches das Verhalten von Blutstammzellen
kontrolliert. Dies habe zu einer bislang milden, gutartigen Ausbreitung
dieser Zellen geführt, die aber auch eine Vorstufe von Blutkrebs
darstellen könnten. Für eine endgültige Aussage über den Erfolg dieser
Therapie sind den Forschern zufolge noch Ergebnisse von weiteren
Patienten notwendig.
Die Betathalassämie kann unterschiedlich stark ausgeprägt sein. Ihr
zugrunde liegen Genmutationen, die Störungen bei der
Hämoglobin-Synthese hervorrufen. Die Erkrankung kommt oft vor und
betrifft unter anderem Menschen in Ländern des Mittelmeerraumes und
Afrika. Typisch sind neben der Blutarmut eine vergrößerte Milz und
Leber. Durch die vielen Transfusionen entsteht ein Eisenüberschuss im
Blut, der wiederum die Organe schädigen kann.
Der in Nature beschriebene Patient musste bereits im Alter von drei
Jahren Bluttransfusionen erhalten. Mit sechs Jahren wurde ihm die Milz
entfernt. Den Angaben zufolge leidet er an einer Form von
Betathalassämie, die vor allem in Südostasien vorkommt. Da sich kein
Stammzellspender für ihn finden ließ, stimmte er der Gentherapie zu.
dpa, Donnerstag, 16. September 2010, 13:22 Uhr
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